การสร้างความเข้าใจในการวิจัยโรคเบาหวาน - ศัพท์เฉพาะทางวิทยาศาสตร์ทั้งหมดนั้นหมายถึงอะไร?

จากการประชุม 2020 American Diabetes Association (ADA) ที่เพิ่งเสร็จสิ้นไปเมื่อเร็ว ๆ นี้เราได้เห็นหัวข้อข่าวเกี่ยวกับการวิจัยโรคเบาหวานใหม่ หากคุณอ่านรายละเอียดเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกเหล่านี้คุณจะพบข้อมูลอ้างอิงมากมายเกี่ยวกับ“ randomized”“ controlled”“ double-blind” และ yada, yada, yada มีศัพท์แสงมากมายให้แยกแยะ มันไม่สิ่งที่ทุกคนหมายถึงอะไร?

เราได้รวบรวมไพรเมอร์ต่อไปนี้เพื่อช่วยให้คุณเข้าใจได้ทั้งหมด ข้อมูลรวบรวมจากการสัมภาษณ์ของดร. ริชาร์ดแจ็คสันผู้เชี่ยวชาญด้านการแพทย์และนักวิจัยที่ประสบความสำเร็จในบอสตันและบางส่วนจากหนังสือที่เราร่วมเขียนร่วมกันในปี 2550 เรื่อง“ Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes”

เงื่อนไขระเบียบวิธี

ก่อนอื่นเรามาดูคำศัพท์ต่างๆที่ใช้อธิบายวิธีการวิจัยโดยใช้ภาษาของคนธรรมดาเพื่อทำให้ชัดเจน:

ผู้มุ่งหวังหมายถึงการศึกษาที่วางแผนไว้ก่อนที่จะเกิดเหตุการณ์ที่วัดเปรียบเทียบกับการศึกษาแบบ "ย้อนหลัง" ซึ่งดำเนินการเพื่อ "มองย้อนกลับ" และสำรวจเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นแล้ว

ได้รับการควบคุมหมายความว่ามีกลุ่มตัวอย่างที่สองคล้ายกับผู้ที่ได้รับการรักษาด้วยการทดลอง แต่ไม่ได้รับการรักษา คุณต้องการกลุ่มที่สองเพื่อให้คุณสามารถเปรียบเทียบผลลัพธ์ของทั้งสองกลุ่มเพื่อให้เข้าใจถึงผลของการรักษาได้ดีขึ้น

ตัวอย่างเช่นหากคุณติดตามกลุ่มคนที่ได้รับการรักษาด้วยยาเม็ดสีชมพูเป็นเวลา 10 ปีคุณอาจพบว่าพวกเขาได้รับน้ำหนักเฉลี่ย 10 ปอนด์ การเพิ่มน้ำหนักนี้เป็นผลโดยตรงของยาเม็ดสีชมพูหรือไม่?

หากคุณติดตามกลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับยาเม็ดสีชมพูด้วยคุณอาจพบว่าน้ำหนักตัวเพิ่มขึ้นเฉลี่ย 20 ปอนด์ตอนนี้ข้อสรุปของคุณอาจแตกต่างกันมาก ดูเหมือนว่ายาเม็ดสีชมพูอาจช่วยให้น้ำหนักลดลงได้

แน่นอนว่าเพื่อให้การเปรียบเทียบการควบคุมมีประโยชน์สูงสุดกลุ่มต่างๆจะต้องมีการเปรียบเทียบกันในปัจจัยเสี่ยงทั้งหมดที่มีความสำคัญต่อหัวข้อที่กำลังศึกษา ตัวอย่างเช่นที่นี่คุณต้องการทราบว่ามีคนจำนวนเท่ากันในแต่ละกลุ่มอาศัยอยู่ข้างร้านโดนัทหรือจำนวนที่เท่ากันนั้นเป็นสมาชิกของศูนย์ออกกำลังกาย

การสุ่มกลุ่มศึกษาหมายความว่าโปรแกรมคอมพิวเตอร์สุ่มกำหนดบุคคลให้กับกลุ่มบำบัดหรือกลุ่มควบคุม สิ่งนี้ชดเชยปัจจัยเสี่ยงที่ไม่ทราบสาเหตุซึ่งคุณอาจไม่ได้รับรู้ บางทีคนที่มีตาสีฟ้ามีแนวโน้มที่จะมีน้ำหนักเพิ่มขึ้นมากกว่าคนที่มีตาสีน้ำตาลและเนื่องจากคุณดึงดูดคนที่มีดวงตาสีฟ้าคุณจึงอาจมอบหมายให้พวกเขาเข้ากลุ่มศึกษามากกว่ากลุ่มควบคุมโดยไม่รู้ตัว (นี่คือจุดที่อคติโดยไม่รู้ตัวต่อชนกลุ่มน้อยมักเข้ามามีบทบาทในอดีต) การสุ่มช่วยลดความเป็นไปได้นี้

การทำให้ไม่เห็น (หรือบางครั้งเรียกว่า“ การกำบัง”) เป็นการเพิ่มการป้องกันอีกชั้นหนึ่งจากผลลัพธ์ที่เอนเอียง แนวคิดก็คือผู้เข้าร่วมการวิจัยไม่ทราบว่าพวกเขาได้รับการรักษาจริงหรือไม่หรือเป็นส่วนหนึ่งของกลุ่มควบคุม ในตัวอย่างของเราข้างต้นกลุ่มควบคุมยังใช้ยาเม็ดสีชมพู แต่เป็นยาหลอก (ไม่มีสารออกฤทธิ์) ในสิ่งที่เรียกว่าการศึกษาแบบ double-blind แม้กระทั่งนักวิจัยก็ไม่รู้ว่าใครได้รับการรักษาที่แท้จริงจนกว่าจะสิ้นสุดการทดลองเมื่อ "รหัส" เสียและข้อมูลจะถูกวิเคราะห์

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์คือคำศัพท์ของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) สำหรับผลเสียของยาหรืออุปกรณ์ ซึ่งอาจมีตั้งแต่ผลข้างเคียงเช่นผลกระทบต่อสุขภาพหัวใจไปจนถึงความผิดปกติของอุปกรณ์เช่นปั๊มอินซูลิน แม้ว่ายาและอุปกรณ์ต่างๆจะออกสู่ตลาด แต่ FDA ก็ติดตามการรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในแดชบอร์ดออนไลน์สาธารณะ

ขั้นตอนการวิจัย

ต่อไปเรามาทำความเข้าใจขั้นตอนของการวิจัยทางคลินิกด้วยความช่วยเหลือเล็กน้อยจากแหล่งข้อมูลระดับชาติที่เรียกว่า CenterWatch:

เฟส I

ระยะนี้รวมถึงการศึกษาเบื้องต้นโดยปกติจะรวมถึงอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีจำนวนเล็กน้อย (20 ถึง 100 คน) การทดสอบอาจใช้เวลาหลายเดือนและได้รับการออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัยของยาหรืออุปกรณ์นั่นคือผลกระทบต่อมนุษย์รวมถึงวิธีการดูดซึมการเผาผลาญและการขับออก ระยะนี้ยังตรวจสอบผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น

ระยะที่สอง

Phase II เป็นรอบที่สองที่มุ่งเน้นไปที่ "ประสิทธิภาพ" หรือความสามารถในการให้ผลลัพธ์ที่ต้องการของยาหรืออุปกรณ์ซึ่งมีระยะเวลาหลายเดือนถึง 2 ปีและเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยมากถึงหลายร้อยคน การศึกษาระยะที่ 2 ส่วนใหญ่เป็นแบบสุ่มและตาบอดเพื่อให้ข้อมูลเปรียบเทียบแก่ บริษัท ยาและองค์การอาหารและยา

ระยะที่สาม

ในระยะนี้การทดสอบแบบสุ่มและแบบตาบอดเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยหลายร้อยถึงหลายพันคน การทดสอบขนาดใหญ่นี้อาจใช้เวลาหลายปีให้ข้อมูลอย่างละเอียดเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยาหรืออุปกรณ์และประโยชน์และช่วงของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่อาจเกิดขึ้น เจ็ดสิบเปอร์เซ็นต์ถึง 90 เปอร์เซ็นต์ของยาที่เข้าสู่การศึกษาระยะที่ 3 ประสบความสำเร็จในการทดสอบขั้นตอนนี้

การศึกษาระยะที่ 3 มักเรียกว่าการทดลองที่สำคัญเนื่องจากเมื่อขั้นตอนนี้เสร็จสิ้น บริษัท ยาสามารถดำเนินการต่อโดยขอการอนุมัติจาก FDA เพื่อทำการตลาดยาได้

ระยะที่ 4

ขั้นตอนสุดท้ายมักเรียกว่า“ Post Marketing Surveillance Trials” เนื่องจากดำเนินการหลังจากยาหรืออุปกรณ์ได้รับการอนุมัติให้จำหน่ายผู้บริโภค การศึกษาเหล่านี้ช่วยให้ผู้ผลิตสามารถเปรียบเทียบยากับคู่แข่งที่มีอยู่ในตลาดได้ ตรวจสอบประสิทธิผลในระยะยาวของยาและผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย และกำหนดความคุ้มทุนของการบำบัดเมื่อเทียบกับผู้อื่นในระดับเดียวกัน

ขึ้นอยู่กับผลการวิจัยบางครั้งการศึกษาในระยะที่ 4 อาจส่งผลให้ยาหรืออุปกรณ์ถูกนำออกจากตลาดหรืออาจมีการกำหนดข้อ จำกัด ในการใช้งาน

เหตุใดการวิจัยจึงดูขัดแย้งกัน

เนื่องจากเป็นการยากที่จะทำการศึกษาวิจัยที่ประสบความสำเร็จไม่ว่าจะเป็นการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่ระยะยาวคาดหวังสุ่มควบคุมและตาบอดสองครั้งงานวิจัยจำนวนมากใช้วิธีการที่เข้มงวดน้อยกว่า

นี่เป็นสาเหตุหนึ่งที่รายงานข่าวการวิจัยดูสับสนและขัดแย้งกัน กาแฟทำร้ายสุขภาพหรือช่วยได้หรือไม่? แล้วเหล้าล่ะ?

การศึกษาจำนวนมากชี้ให้เห็นว่าการดื่มแอลกอฮอล์ในระดับปานกลางอาจลดปัญหาเกี่ยวกับหัวใจได้ แต่ไม่มีใครรู้จริงและไม่น่าเป็นไปได้ที่ในไม่ช้าเราจะสามารถพบคนจำนวนมากในช่วงอายุ 40 หรือ 50 ปีที่ไม่ดื่มจากนั้นจึงสุ่มกำหนดปริมาณการดื่มแอลกอฮอล์ในระดับปานกลางในอีก 5 ถึง 10 ปีข้างหน้า และอื่น ๆ เพื่อการละเว้นทั้งหมด

การทำให้เสียการศึกษาจะยากยิ่งขึ้น: บางคนดื่มแอลกอฮอล์โดยไม่รู้ตัวได้อย่างไร?

คุณได้รับความคิด; บางคำถามยากที่จะตอบด้วยความมั่นใจผ่านการศึกษาทางคลินิกขั้นสุดท้าย

ข้อความที่มีประสิทธิภาพเกี่ยวกับการดูแลผู้ป่วยเบาหวานขั้นพื้นฐาน

เกี่ยวกับผลกระทบของการทดสอบสุขภาพที่เกี่ยวข้องกับโรคเบาหวานขั้นพื้นฐานและจำเป็นที่สุด 5 ประการ ได้แก่ A1C ความดันโลหิตไขมันไมโครอัลบูมินและการตรวจตาคำตอบมีความชัดเจนมากขึ้น ที่นั่น มี เป็นการทดลองที่มีขนาดใหญ่ระยะยาวคาดหวังสุ่มควบคุม double-blinded (มีข้อยกเว้นบางประการที่ทำให้มองไม่เห็นเป็นเรื่องยาก) การทดลองที่ยืนยันถึงผลกระทบอันทรงพลังของการควบคุมปัจจัยเหล่านี้

ยิ่งไปกว่านั้นแจ็คสันยังชี้ให้เห็นว่าไม่มีการศึกษาเพียงหนึ่งหรือสองหรือสามการศึกษาในแต่ละด้าน แต่มีการศึกษาหลายชิ้นซึ่งล้วนสนับสนุนข้อสรุปว่าการรักษาปัจจัยทั้งห้านี้ให้อยู่ในช่วงที่ปลอดภัยจะช่วยให้มั่นใจได้ว่าคุณได้ลดหรือกำจัดโอกาส ของการพัฒนาภาวะแทรกซ้อนของโรคเบาหวาน