การบำบัดด้วยการฉีดยาสำหรับการฝ่อของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง (SMA) เกี่ยวข้องกับการใช้ยาที่ส่งผ่านเข็มหรือสายสวน มันทำหน้าที่ช่วยจัดการอาการและป้องกันความอ่อนแอและการเสื่อมสภาพของกล้ามเนื้อโครงร่างของคุณ
การรักษาด้วยช่องปากเช่น risdiplam (Evrysdi) จะรับประทานทางปาก การบำบัดด้วยการแช่อาจถูกส่งเข้าสู่ร่างกายโดยตรงผ่านทางหลอดเลือดดำของคุณเป็นการรักษาทางหลอดเลือดดำ
ยา SMA บางชนิดได้รับการฉีดด้วยเข็มเข้าไปในน้ำไขสันหลัง (CSF) ที่ระดับต่ำของช่องไขสันหลังใต้ไขสันหลัง
ค่าใช้จ่าย
เมื่อพิจารณาตัวเลือกการรักษาของคุณสิ่งสำคัญคือต้องจำไว้ว่าเงินทุนของ SMA มักจะมาพร้อมกับป้ายราคาที่สูง
ไม่นานหลังจากการอนุมัติ onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) ในปี 2019 ซึ่งเป็นยีนบำบัดเพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ SMA ที่เริ่มมีอาการในเด็ก - คาดว่าจะเป็นยาที่แพงที่สุดในตลาดโดยมีราคา 2.125 ล้านดอลลาร์ต่อผู้ป่วย
ในขณะที่นักวิจารณ์ชี้ไปที่ราคาที่สูงของ Zolgensma แต่สิ่งสำคัญคือต้องตระหนักว่าเป็นการรักษาเพียงครั้งเดียว การรักษาด้วยการฉีดยาอื่น ๆ สำหรับ SMA อาจมีค่าใช้จ่ายสูงถึงหลายแสนดอลลาร์ต่อปีและโดยทั่วไปผู้ป่วยจำเป็นต้องรับยาเหล่านี้เป็นประจำซึ่งมักใช้เวลาหลายปี
ข่าวดี? บริษัท ประกันบางแห่ง ทำ ครอบคลุมค่าใช้จ่ายในการบำบัดด้วย SMA ความครอบคลุมที่แน่นอนขึ้นอยู่กับนโยบายของคุณดังนั้นจึงควรตรวจสอบรายละเอียดกับผู้ให้บริการของคุณก่อนที่จะเริ่มการรักษา SMA
คุณอาจพูดคุยกับแพทย์ของคุณเกี่ยวกับความเป็นไปได้ในการเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกหากสนใจ
การรักษา
ด้านล่างนี้คือประเภทของการบำบัดด้วยการแช่ที่มีอยู่ในปัจจุบันสำหรับการรักษา SMA
การบำบัดด้วยยีน
Zolgensma เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) สำหรับ SMA ที่เริ่มมีอาการในเด็ก (เรียกอีกอย่างว่า SMA type I) เป็นการบำบัดด้วยยีนที่ใช้สำหรับเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไป
ในระหว่างขั้นตอนนี้ยีนเซลล์ประสาทมอเตอร์ (SMN) ที่มีสุขภาพดีและใช้งานได้จะถูกฉีดเข้าไปเพื่อแทนที่เวอร์ชันที่ขาดหายไปหรือผิดปกติ
แตกต่างจากการให้ยาประเภทอื่น ๆ ในการตั้งค่าทางคลินิก Zolgensma จะได้รับเท่านั้น ครั้งเดียว. แม้ว่ายาหลายชนิดจะช่วยบรรเทาอาการเท่านั้น แต่การบำบัดด้วยยีนจะทำการเปลี่ยนแปลงโดยตรงกับร่างกายเพื่อปรับปรุงผลลัพธ์ของโรคโดยรวม
การฉีดน้ำไขสันหลัง
จนถึงปัจจุบันมีการฉีด SMA ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ทั้งในเด็กและผู้ใหญ่: nusinersen (Spinraza)
การรักษานี้ทำงานโดยการเพิ่มการผลิตโปรตีน SMN ซึ่งเป็นสิ่งที่คนที่มี SMA ผลิตขึ้นเองไม่เพียงพอซึ่งมีความสำคัญอย่างยิ่งในการป้องกันความอ่อนแอของโครงกระดูกและการสูญเสีย
เงินทุนประเภทอื่น ๆ สำหรับ SMA
นอกเหนือจากการปรับเปลี่ยนโรคแล้วยังมีการให้ยาประเภทอื่น ๆ เพื่อช่วยรักษาอาการและภาวะแทรกซ้อนของ SMA
ตัวอย่างเช่นการศึกษาในปี 2020 พบว่า bisphosphonates ทางหลอดเลือดดำ (IV BP) ซึ่งเป็นยาที่มักใช้ในการรักษาโรคกระดูกพรุนสามารถช่วยป้องกันการแตกหักของกระดูกในเด็กที่มี SMA ได้
ขายภายใต้ชื่อแบรนด์ Aredia และ Zometa เงินทุนของ BP อาจช่วยเสริมสร้างกระดูก
ได้ผลหรือไม่?
การบำบัดด้วยการแช่เป็นการรักษาที่มีประสิทธิภาพสำหรับ SMA โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อการรักษาเริ่มตั้งแต่อายุยังน้อย
อย่างไรก็ตามยังไม่ทราบว่าการรักษาด้วยการแช่จะช่วย SMA ที่เริ่มมีอาการของผู้ใหญ่ในลักษณะเดียวกับชนิดย่อยที่เริ่มมีอาการในเด็กหรือในวัยเด็กของโรคที่ก้าวหน้านี้หรือไม่
ตัวอย่างเช่น Zolgensma ใช้เฉพาะในเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปีที่มีการวินิจฉัย SMA ที่เริ่มมีอาการในเด็ก จนถึงขณะนี้ได้แสดงผลลัพธ์ที่น่ายินดีและเพิ่มอัตราการรอดชีวิตของผู้ป่วยเหล่านั้น
แม้ว่าการฉีด Spinraza สามารถใช้ได้ในผู้ใหญ่ แต่ผลกระทบดังกล่าวยังไม่เป็นที่เข้าใจกันดีใน SMA type IV ประเภทย่อยนี้พัฒนาหลังจากอายุ 21 จนถึงขณะนี้ Spinraza ได้แสดงให้เห็นถึงคำมั่นสัญญามากที่สุดในเด็กอายุระหว่าง 2 ถึง 12 ปี แต่ก็แสดงให้เห็นว่าเป็นประโยชน์ต่อผู้ใหญ่ที่มี SMA
ความเสี่ยง
สิ่งสำคัญคือต้องหารือเกี่ยวกับความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นและผลข้างเคียงของการบำบัดด้วยการแช่กับแพทย์ของคุณ ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้อาจรวมถึงความเสียหายของตับความอ่อนแอและอาการปวดบริเวณที่ฉีดยา
ในขณะที่การให้ยา BP อาจช่วยลดความเสี่ยงของกระดูกหักได้ แต่ก็มีรายงานการแตกหักของกระดูกโคนขาและเนื้อร้ายของกระดูกขากรรไกร อย่างไรก็ตามเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เหล่านี้ถือว่าหายาก
แพทย์ของคุณจะช่วยคุณชั่งน้ำหนักผลประโยชน์เทียบกับความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นจากเงินทุน SMA
โปรดทราบว่าประสิทธิผลของการรักษา SMA จะแตกต่างกันไปในแต่ละบุคคล หากแพทย์ของคุณแนะนำการบำบัดด้วยการแช่ประเภทที่แน่นอนจะขึ้นอยู่กับอายุประเภทของ SMA ที่คุณมีและสภาพโดยรวมของคุณ
ซื้อกลับบ้าน
แม้ว่าจะไม่มีวิธีรักษา SMA แต่การบำบัดด้วยการแช่สามารถช่วยจัดการกับอาการและป้องกันความอ่อนแอและการเสื่อมสภาพของกล้ามเนื้อโครงร่างของคุณได้
Zolgensma ซึ่งได้รับการรับรองสำหรับเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปีเท่านั้นเป็นการบำบัดด้วยยีนที่ใช้ในการรักษา SMA ที่เริ่มมีอาการของทารก
นอกจากนี้ยังมีตัวเลือกการบำบัดด้วยการแช่สำหรับวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มี SMA รวมถึง Spinraza เช่นเดียวกับการฉีดยาประเภทอื่น ๆ ที่ป้องกันภาวะแทรกซ้อนจาก SMA
